澳大利亞藥品管理局（TGA）已開始就重新調整處方藥用途的問題向公眾征詢意見，以更好地了解影響藥品申辦方（sponsor）關于是否擴大現有藥物適應癥范圍的決策的激勵因素和潛在障礙。TGA特別感興趣的是，能否將現有藥物用于罕見疾病或商業利潤較低的適應癥，或用于在澳大利亞或其他地方未寫入藥品說明書中但已在臨床實踐中接受的新適應癥。

在征詢文件中，TGA提出了具有深遠影響的改革方案，這些方案可能會在申辦方申請納入新適應癥時大大減輕其監管負擔，改善相關國際監管和報銷審批程序的信息共享和獲取，以及實現對澳大利亞藥品使用數據的開放獲取。

重新調整用途和“標簽外”用途

重新調整用途，也稱為第二醫學用途，即將已知藥物用于新的治療目的。重新調整用途是藥物研發中較有前景的領域，并且在過去的10年中一直是各種藥物（特別是化療藥物）發展活躍的領域。

對現有藥物的研究是近期重新調整用途最顯著的例子之一，例如氯喹和羥氯喹（均為抗瘧疾藥物）、瑞德昔韋（用于治療埃博拉病毒的抗病毒藥）和托珠單抗（用于治療風濕病的單克隆抗體）和可能作為新冠病毒治療藥物的許多其他現有藥物。

重新調整用途具有重要的優勢，即可以降低將新療法推向市場的總體成本，并擴大澳大利亞處方藥醫生和患者的用藥范圍，因為重新調整用途的候選藥物的安全性和藥代動力學特征已經根據其原始適應癥進行了測試和確定。

近年來，TGA與創新申辦方合作，使他們能夠根據同行評審的文獻而不是臨床數據提交資料，以在澳大利亞醫療用品注冊簿（ARTG）上注冊現有藥物的新適應癥。反過來，納入澳大利亞藥品福利計劃（PBS）的新適應癥的治療費用也可以報銷。

例如，TGA與他莫昔芬（1970年代以來臨床上使用的著名乳腺癌激素治療藥物）的申辦方合作，提交了一份基于文獻的新適應癥（高危女性乳腺癌預防）申請。這是澳大利亞和國際臨床護理指南所支持的“標簽外”用途。

但是，即使存在廣泛且受到臨床支持的“標簽外”用途，TGA也不能強迫申辦方為不符合其商業目標的新適應癥尋求ARTG注冊。因此，商業需求是利潤較低的第二醫療用途適應癥進行注冊和獲得補貼的主要障礙之一。

促進和鼓勵重新調整藥物用途的擬議方案

TGA提供了三個主要方案，以鼓勵ARTG監管和PBS報銷重新調整用途的藥物，具體如下：

方案1——減輕監管負擔

?為重新調整用途的藥物制定并提供具體的監管支持和指導，包括臨床試驗設計和科學建議；

?協助文獻綜述工作，以簡化基于文獻提交的材料；

?協助查閱可對比的海外評估報告（如有）；

?加強與其他監管機構的跨轄區協調和溝通；

?為商業回報率低但公共衛生收益高的藥品提供費用減免（目前向TGA申請和評估適應癥擴展的費用約為14.8萬加元）；

?簡化同時提交監管和報銷評估的材料；

?為首次申請新適應癥（使用重新調整用途的非專利藥物）的申辦方提供獨占期。

方案2——加強信息共享和獲取

?為澳大利亞藥品使用數據的開放獲取提供便利；

?提供一種查找相關的國際監管和報銷審批評估報告或決策摘要的簡單機制。

方案3——推動積極注冊和審查

?征詢公眾對申辦藥品新適應癥的興趣意向，這可能僅限于非商業組織；

?要求申辦方提出其他適應癥的申請；

?藥品福利咨詢委員會（PBAC）有權在無申辦方申請的情況下批準納入額外的適應癥。

這份征詢文件提出的問題對創新者和非專利藥申辦方都具有重要而深遠的影響，第一輪公開意見征詢已于2021年3月30日結束，結果值得關注。